Ένα νέο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ βρίσκεται προ των πυλών της αδειοδότησής του από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ΗΠΑ, ενώ στις αρχές του 2023 αναμένεται να είναι διαθέσιμο και στην Ευρώπη. Η επιστημονική κοινότητα προτείνει η χορήγηση του να γίνεται βάσει γενετικού ελέγχου, ώστε να δίδεται σε πάσχοντες που μπορούν να αποκομίσουν τα περισσότερα οφέλη από την καινοτόμο θεραπεία.
Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (ΠΟΥ), περισσότερα από 55 εκατομμύρια άτομα νοσούν παγκοσμίως από άνοια, ενώ ετησίως διαγιγνώσκονται σχεδόν 10 εκατομμύρια νέες περιπτώσεις. Η νόσος Αλτσχάιμερ είναι η δεύτερη συχνότερη μορφή άνοιας και συντελεί στο 60-70% των περιπτώσεων. Στην Ελλάδα, σύμφωνα με την Εταιρεία Alzheimer Αθηνών υπάρχουν 160.000 άτομα με άνοια και 280.000 με ήπια νοητική διαταραχή (προστάδιο της άνοιας). Συνολικά, ο πληθυσμός των ανθρώπων με νοητικά προβλήματα πλησιάζει τις 500.000 στη χώρα μας και αν συνυπολογίσουμε ότι για κάθε ασθενή με άνοια επηρεάζεται σημαντικά η ζωή 2-3 φροντιστών-μελών της οικογένειας, η πάθηση αφορά άμεσα σε 1 εκατομμύριο Έλληνες.
Ο ΠΟΥ εκτιμά ότι καθώς ο πληθυσμός των ηλικιωμένων σε κάθε χώρα αυξάνει, οι πάσχοντες από άνοια αναμένεται να ξεπεράσουν τα 78 εκατ. το 2030 και τα 139 εκατ. το 2050. Η επιστημονική κοινότητα έχει εστιάσει τόσο στην εύστοχη διάγνωση και πρώιμη ανίχνευση της νόσου Αλτσχάιμερ όσο και σε αποτελεσματικές θεραπευτικές παρεμβάσεις. Ωστόσο, τα διαγνωστικά εργαλεία που είναι διαθέσιμα σήμερα δεν καταφέρνουν να εντοπίσουν τη νόσο πριν την εκδήλωση των συμπτωμάτων, ενώ οι φαρμακευτικές παρεμβάσεις είναι κατά κύριο λόγο ανακουφιστικές. Αξίζει να σημειωθεί ότι, η κλινική διάγνωση της νόσου Αλτσχάιμερ απαιτεί έναν περίπλοκο συνδυασμό εργαστηριακών, απεικονιστικών και γενετικών εξετάσεων, με αποτέλεσμα στο 2-40% των περιπτώσεων η διάγνωση να είναι λανθασμένη.
Ο FDA τον Ιούλιο του 2021, με μια ιστορική απόφαση, ενέκρινε το μονοκλωνικό αντίσωμα aducanumab (εμπορική ονομασία Aduhelm), των φαρμακευτικών εταιρειών Biogen και Eisai, ως το πρώτο στοχευμένο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Το σκεύασμα ενδείκνυται για χορήγηση σε ασθενείς με ήπια γνωστική εξασθένηση λόγω νόσου Αλτσχάιμερ ή ήπια άνοια. Το ενέσιμο μονοκλωνικό αντίσωμα βοηθά την εκκαθάριση της πρωτεΐνης β-αμυλοειδές από τον εγκέφαλο των ασθενών. Στο πλαίσιο των κλινικών δοκιμών, οι ασθενείς που έλαβαν το aducanumab είχαν κατά 22% βραδύτερη νοητική έκπτωση από τους ασθενείς που δεν πήραν το φάρμακο.
Ωστόσο, εκτός από τα χαμηλά ποσοστά επιτυχίας και τις ανεπιθύμητες ενέργειες (παροδικο οίδημα εγκεφάλου) το σκεύασμα δέχθηκε μεγάλη πολεμική αφού αφενός δεν αναστρέφει τη γνωστική εξασθένηση που προκαλεί η νόσος Αλτσχάιμερ και αφετέρου το κόστος ανέρχεται περίπου στα 56.000 δολάρια για έναν χρόνο.
Νέο φάρμακο κατά της νόσου Αλτσχάιμερ
Τώρα, Biogen και Eisai ετοιμάζονται να παρουσιάσουν τα αποτελέσματα μιας νέα κλινικής μελέτης φάσης 3 – την ερχόμενη εβδομάδα σε μεγάλο συνέδριο για τη νόσο Αλτσχάιμερ στο Σαν Φρανσίσκο – για το αντίσωμα lecanemab που στοχεύει το β-αμυλοειδές πριν τον σχηματισμό πλακών στον εγκέφαλο των ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ και χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση δύο φορές την εβδομάδα. Να σημειωθεί ότι, το Aducanumab έχει ως στόχο την αφαίρεση των αμυλοειδικών πλακών αφότου αυτές έχουν σχηματιστεί. Οι αμυλοειδείς πλάκες πιστεύεται ότι είναι η κύρια αιτία της σταδιακής εξασθένησης της μνήμης.
Το lecanemab έρχεται να αναπτερώσει τις ελπίδες των ασθενών και των οικογενειών τους αφού στις κλινικές μελέτες πέτυχε να αναστείλει την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ κατά 27% σε εύρος 18 μηνών καθώς παρατηρήθηκε βραδύτερη αύξηση του β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, σε ασθενείς που βρίσκονται στα πρώιμα στάδια της ασθένειας. Ωστόσο, μερίδα ειδικών λέει ότι και αυτό το σκεύασμα στην ουσία μπορεί να ωφελήσει μόλις 1 στους 20 πάσχοντες.
Παρόλα αυτά στη Βρετανία εκτιμούν ότι θα μπορέσουν να αξιολογήσουν οι αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές το lecanemab στις αρχές του 2023. «Αν και όλα εξαρτώνται από τις ρυθμιστικές αρχές, εκτιμώ πως οι πρώτοι ασθενείς θα πάρουν το φάρμακο προς τα τέλη του 2023», εκτιμά ο Τζον Χαρντι, καθηγητής Μοριακής Βιολογίας στο Πανεπιστημιακό Κολέγιο του Λονδίνου (UCL) και πρωτοπόρος της έρευνας για τη άνοια διεθνώς.
«Τα αποτελέσματα του lecanemab έρχονται να μας υπενθυμίσουν την επείγουσα ανάγκη για τη βελτίωση της διάγνωσης παθήσεων όπως η νόσος Αλτσχάιμερ», ανέφερε χαρακτηριστικά η Δρ Σούζαν Κοχλχαας, διευθύντρια έρευνας στην οργάνωση Alzheimer’s Research UK σε συνέντευξη Τύπου με αφορμή το επικείμενο αμερικανικό συνέδριο.
Χορήγηση βάσει γενετικού ελέγχου
Η Λιζ Κουλτχαρντ, επίκουρη καθηγήτρια Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο του Μπρίστολ πρόσθεσε πως «μέχρι τώρα ως επαγγελματίες υγείας δεν χρησιμοποιούσαμε τον βιοχημικό ορισμό της νόσου Αλτσχάιμερ επειδή η πραγματική διάγνωση της γίνεται μετά θάνατον δια της εξέτασης του εγκεφάλου. Όμως τα τελευταία πέντε χρόνια είναι διαθέσιμα τα τεστ βιοδεικτών και μπορούμε με διαγνώσουμε τη νόσο. Η ακρίβεια αυτών των τεστ – που έχουν όμοιο ρόλο με τα τεστ βιοδεικτών για τον καρκίνο – φτάνει και το 70%».
Σύμφωνα με την Δρ Κουλτχαρντ η εξέταση αυτή θα πρέπει να γίνεται σε όλους τους ανθρώπους, από το 60ο έτος της ηλικίας και έπειτα. Ωστόσο παραδέχθηκε πως σήμερα τόσο στο βρετανικό όσο και σε άλλα συστήματα Υγείας, τέτοιες εξειδικευμένες εξετάσεις αφενός δεν γίνονται σε όλες τις υγειονομικές δομές και αφετέρου συνταγογραφούνται υπό πολύ αυστηρές προϋποθέσεις για επιστημονικούς και οικονομικούς λόγους. Ενδεικτικά, στην Ελλάδα ο γονιδιακός έλεγχος για τον καρκίνο μαστού/ωοθηκών μέχρι τώρα κόστιζε 700 ευρώ και μόλις πρόσφατα εντάχθηκε στην ηλεκτρονική συνταγογράφηση και η συμμετοχή των ασθενών μειώθηκε στα 79 ευρώ.
Η επίκουρη καθηγήτρια Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο του Μπρίστολ εκτιμά ότι μόλις το 5% των ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ θα καταλήξει τελικά να πάρει το νέο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ, με τους περισσότερους εξ αυτών να πληρώνουν από την τσέπη τους το κόστος ενός τεστ βιοδεικτών προκειμένου να τεκμηριωθεί η διάγνωση, πριν προοδεύσει η ασθένεια μιας και το lecanemab είναι αποτελεσματικό αν ληφθεί στα πρώιμα στάδια, όπως και το aducanumab.
Στο ίδιο μήκος κύματος και ο καθηγητής Χάρντι τάσσεται υπέρ του ελέγχου του πληθυσμού με τεστ βιοδεικτών στην ηλικία των 60 ετών, ώστε να εντοπίζονται εκείνοι με πρώιμα σημάδια συσσώρευσης β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο. Αυτό θα δίνει στους επιστήμονες το πλεονέκτημα της στοχευμένης θεραπευτικής παρέμβασης μόνον σε όσους έχουν υπαρκτές ενδείξεις άνοιας, παρά την απουσία εμφανών συμπτωμάτων όπως η απώλεια μνήμης.
Πάντως, η Δρ Κουλτχαρντ προειδοποιεί ότι η ιδέα του προσυμπτωματικού ελέγχου για άνοια σε μεσήλικες χωρίς σημάδια της νόσου θα «εισέλθει πραγματικά στη σφαίρα της πραγματικότητας» μόνο εάν οι τρέχουσες κλινικές δοκιμές σε ασυμπτωματικά άτομα με στοιχεία συσσώρευσης β-αμυλοειδούς αποδειχθούν επιτυχείς.
«Προς το παρόν πιστεύω ότι κάτι τέτοιο είναι λιγάκι αμφιλεγόμενο, εκτός εάν αν γνωρίζουμε τι πρέπει να κάνουμε με βάση το θετικό αποτέλεσμα του διαγνωστικού τεστ, εάν το άτομο είναι ασυμπτωματικό. Διότι δεν πρέπει να παραγνωρίζουμε το τεράστιο ψυχολογικό φορτίο που συνεπάγεται η νόσος Αλτσχάιμερ για τον ασθενή και την οικογένεια του», κατέληξε.
